我校生命科学学院，上海市调控生物学重点实验室程义云教授课题组的最新成果“Self-assembled fluorodendrimers combine the features of lipid and polymeric vectors in gene delivery”近期在线发表于国际知名刊物《德国应用化学》 （Angew. Chem. Int. Ed.，2015，doi: 10.1002/anie.201501461, IF=11.261），该成果成功制备了一类兼具脂质体和高分子优点的基因转染材料。

    基因治疗是过去十多年全球范围内的研究热点，主要用于治疗遗传性疾病、病毒感染和癌症等。当前基因治疗的主要难点在于缺乏高效、安全的基因载体。脂质体类基因载体在细胞水平转染效率较高，但是稳定性和组织穿透能力差；而高分子类载体虽然稳定性和组织穿透能力好，在细胞层面的转染能力却较弱。程义云课题组在前期工作（Nature Communications, 2014,  5, 3053；J. Am. Chem. Soc.‚ 2012‚ 134, 17680）的基础上，将生物安全性好的低代数树形高分子通过氟-氟相互作用组装成尺寸可控的超分子纳米聚集体（图1）。这种方法制备的材料兼具脂质体和高分子载体的优点，而且生物安全性好，抗血清性能强，可在20纳克的质粒条件下高效转染近70%的细胞。这种材料在动物体内也展现了优越的转染性能，该论文报道的材料在稳定性、生物相容性、经济性以及转染效率等角度均优于多种商业化转染试剂，在临床基因治疗领域具有重要的应用前景。该成果在线发表于http://dx.doi.org/10.1002/anie.201501461。

图1. 自组装的树形高分子基因载体。

    程义云课题组在树形高分子基因载体领域的研究工作取得了较高的国际影响力，被化学领域顶级综述类刊物《化学评论》邀请撰写了专题综述“Surface-engineered dendrimers in gene delivery”(Chemical Reviews, 2015, 115, 5274， IF=46.568), 详细综述了常用来提高树形高分子基因转染效率的表面化学修饰方法。阐述了这些高分子材料结构与功能之间的关系，为进一步设计高效、安全的非病毒基因载体提供了理论依据。该论文于近期发表于http://dx.doi.org/10.1021/cr500542t,并被选为当期封面文章（图2）。

图2. 表面修饰的属性高分子基因载体论文封面。

    以上研究得到了国家自然科学基金优秀青年基金、面上项目，上海市启明星计划，以及教育部新世纪优秀人才计划等项目的经费支持。