基因编辑与成体干细胞课题组

        课题组长：李大力

        职称：研究员

        职务：华东师范大学生命科学学院生命医学系主任

              上海市基因编辑与细胞治疗前沿科学基地主任             

              上海市调控生物学重点实验室副主任

              华东师范大学闵行实验动物中心主任

        通讯地址：上海市东川路500号华东师范大学生命科学学院

        电子邮箱: dlli@bio.ecnu.edu.cn

李大力，博士，华东师范大学生命科学学院研究员。2007年获湖南师范大学遗传学博士学位，博士期间在美国德州农工大学进行联合研究,毕业后受聘于华东师范大学生命科学学院从事教学与科研工作，2009和2014 年先后破格晋升为副教授、研究员。现为上海市基因编辑与细胞治疗前沿科学基地主任，上海市调控生物学重点实验室副主任，华东师范大学闵行实验动物中心主任。多年来通过优化创新基因编辑技术，建立世界领先的基因编辑疾病模型构建技术体系，开发精度和活性更高的hyCBE、ABE9、Td-CGBE/CBE和A&C-BEmax等多种单碱基编辑系统，以血友病和β地中海贫血等单基因血液遗传病为模型，建立了基于基因编辑技术的遗传病基因治疗新策略。开展了全球首例基因编辑治疗最严重的β0/β0地中海贫血患者的临床研究，治愈了多名患者；在国际上率先开发了基因编辑定点整合的非病毒导入型CAR-T细胞制品，展现了比慢病毒导入策略更高的疗效和安全性。迄今，共发表SCI论文100余篇，作为通讯作者在Nature、Nature Biotechnology、Nature Genetics、Nature Cell Biology、Nature Medicine、Nature Chemical Biology、 Nature Protocols、PNAS和Cell Research等高水平期刊发表论文40余篇。

l  个人荣誉：

2018年度教育部高等学校科学研究优秀成果奖自然科学奖一等奖（排名第二）

2018年度海南省科技进步二等奖（排名第四）

l  学术兼职：

中国医药生物技术协会基因编辑技术分会第一届委员会常务委员兼秘书长；

中国医药生物技术协会合成生物技术分会第一届委员会常务委员；

中国遗传学会基因组编辑与合成分会委员；

上海市生物工程学会合成生物学专业委员会委员；

中国抗癌协会第一届肿瘤微环境专业委员会委员。

主要研究方向：

遗传疾病是临床治疗的难题，在目前全球已知的约7000余种遗传疾病中，95%以上都没有有效的治疗手段。患者中50%以上是儿童，给家庭和社会带来沉重的负担。基因治疗是攻克遗传病的有效疗法，近年来已有一批基因药物在临床上展现了巨大的潜力。特别是最近几年已有5个遗传病基因治疗产品上市，为广大的患者带来了希望。然而基因治疗技术的开发和应用还面临挑战：1.整合型载体随机整合引起肿瘤的风险；2.非整合型载体会随时间而丢失，长期疗效无法保证；3.基因治疗离不开合适的动物模型，而传统方法构建疾病模型耗时耗力，限制了新疗法的快速开发。近年兴起的基因编辑技术能精确高效地对基因组进行修饰与改造，在疾病治疗方面有望解决现有基因疗法的不足，是最受关注的新技术之一。因此，如何利用和创新基因编辑工具，快速建立适合基因治疗的遗传疾病动物模型，开发临床可行的治疗策略和技术体系，是基因治疗领域的关键。同时新的基因编辑技术也将为农业育种、微生物产品以及药物研发等领域中的遗传改造提供新的高效技术体系。因此本课题组主要围绕如下两个方面开展研究工作： 

1.      基因编辑技术体系优化与创新

2.      基因治疗策略开发与可行性研究